Aiuti alle famiglie e incentivi alla ricerca, dalla Commissione Affari Sociali il testo sulle malattie rare

Il documento, composto da 32 articoli, contiene cinque proposte di legge presentate da maggioranza e opposizione e, tra le altre cose, disciplina i Lea (i Livelli essenziali di assistenza) per le malattie rare, garantisce un’omogeneità di presa in carico dei pazienti a livello nazionale, l’erogazione a carico del Ssn dei trattamenti con farmaci, dietetici, parafarmaci, galenici e dispositivi medici. Proprio i Lea dovranno essere aggiornati assicurando che le malattie siano individuate per gruppi aperti, in modo da garantire che tutte le malattie rare afferenti a un determinato gruppo, anche se non espressamente menzionate, siano considerate comprese ai fini del riconoscimento ai pazienti del diritto all’esenzione dalla partecipazione alla spesa sanitaria e degli altri benefìci previsti dalla normativa.

Particolare attenzione viene quindi dedicata alla definizione di “farmaco orfano”, quel mediciale cioè che, come si legge, “è destinato alla diagnosi, alla profilassi o alla terapia di un’affezione che comporta una minaccia per la vita o la debilitazione cronica, e che colpisce non più di cinque individui su diecimila nel momento in cui è presentata la domanda di assegnazione della qualifica di farmaco orfano, oppure se è destinato alla diagnosi, alla profilassi o alla terapia di un’affezione che comporta una minaccia per la vita, di un’affezione seriamente debilitante, o di un’affezione grave e cronica, ed è poco probabile che, in mancanza di incentivi, la commercializzazione di tale farmaco sia così redditizia da giustificare l’investimento necessario”.